Alfaelosulfase e gausulfase para mucopolissacaridose

Raras e metabólicas, as mucopolissacaridoses (MPS) são um grupo de doenças causadas por erro inato do metabolismo. Estes erros levam à formação inapropriada de enzimas e os lisossomos (proteínas que atuam como catalisadores biológicos permitindo que as células processem seus nutrientes) não conseguem cumprir de forma correta sua função. Neste processo, as moléculas “mal digeridas”, se acumulam no lisossomo, fazendo as células crescerem. 

Mucopolissacaridose do tipo IV A – Sindrome de Mórquio  

Síndrome de Mórquio ou mucopolissacaridose do tipo IV A, atinge homens e mulheres na mesma proporção, e é induzida pelo gene recessivo do cruzamento dos pais do indivíduo. Neste tipo, os pacientes aparentemente são normais ao nascimento e apresentam também desenvolvimento neuropsicomotor normal.

Para este tipo, a alfaelosulfase foi avaliada. As evidências encontradas nos estudos são frágeis e com elevado grau de incerteza, não havendo ganhos significativos em qualidade de vida. Desta forma o plenário da Conitec decidiu inicialmente pela não incorporação do medicamento.

Clique aqui e acesse o relatório de recomendação inicial da Conitec. 

Mucopolissacaridose tipo do VI – Sindrome de Maroteaux Lamy

Autossômica recessiva é causada pela deficiência da enzima N-acetilgalactosamina-4-sulfatase, que é necessária para degradação do sulfato de dermatina e do sulfato de condrotina, que na ausência da enzima se acumulam. Os pacientes acometidos por MPS VI apresentam um variado espectro de fenótipos clínicos, desde formas severas que aparecem antes dos 2 anos com progressão rápida, até formas intermediárias e leves, em que a doença é diagnosticada na adolescência ou mesmo na vida adulta.

Para o tratamento deste perfil de pacientes, o galsulfase foi avaliado. Todavia, de acordo com o relatório técnico-científico apresentado ao Plenário, a estimativa de sobrevida é insignificante em relação ao benefício da tecnologia. Desta forma a Conitec decidiu inicialmente pela não incorporação da terapia, uma vez que a extensão do efeito comprovado com o tratamento é irrelevante. 

Clique aqui e acesse o relatório de recomendação inicial da Conitec. O prazo para contribuição vai até o dia 30 de outubro. 

Como participar

Utilize os formulários eletrônicos disponíveis no nosso site, no link Consultas Públicas. Faça seus comentários e sugestões. Participe, sua contribuição é muito importante.