Conitec abre consulta pública sobre a incorporação do nusinersena para AME dos tipos II e III

Sociedade pode contribuir sobre o tema até o dia 14 de dezembro

A Comissão Nacional de Avaliação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) abriu consulta pública sobre a proposta de incorporação do nusinersena para Atrofia Muscular Espinhal (AME ) 5q dos tipos II e III. A doença rara, genética e degenerativa faz com que o corpo não seja capaz de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. O tema esteve em pauta na 92ª Reunião da Comissão. Na ocasião, o Plenário avaliou os estudos relacionados ao uso da tecnologia e a proposta de compartilhamento de risco apresentada pela empresa produtora do medicamento – a Biogen - e recomendou inicialmente, por maioria simples, a não incorporação ao SUS, por considerar não haver evidências científicas suficientes para uma recomendação favorável. As contribuições enviadas durante a consulta pública poderão confirmar ou modificar a avaliação inicial da Conitec.

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O nusinersena já é fornecido no SUS para os pacientes com AME 5q tipo I, de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas. Além do uso do medicamento para esse tipo da doença, o documento orienta o tratamento não-medicamentoso para os pacientes com AME 5q tipos II e III, recomendando os cuidados nutricionais, respiratórios, ortopédicos, entre outros, que buscam aliviar os sintomas, reduzir as complicações da doença e melhorar a qualidade de vida do paciente e de seus familiares. 

O processo para avaliação dessa demanda foi protocolado pela empresa Biogen, após uma série de reuniões de pré-submissão com a equipe técnica da secretaria-executiva da Conitec para qualificação da proposta. 

Com a realização das reuniões online, o conteúdo tem sido disponibilizado por vídeo na página da Conitec. Qualquer pessoa pode acessar e assistir às discussões sobre os temas em avaliação.

Atrofia Muscular Espinhal 

Por conta de um erro genético, as pessoas com a doença têm deficiência na produção de uma proteína essencial para que as células que controlam o movimento dos músculos possam sobreviver e funcionar normalmente. Essa disfunção leva a fraqueza muscular progressiva, comprometendo gradualmente as funções vitais, diminuindo a qualidade e expectativa de vida dessas pessoas. O diagnóstico é confirmado por meio de testes genéticos e moleculares. 

As AME 5q (resultantes de deficiência no cromossomo 5q) são clinicamente subclassificadas em cinco tipos, de acordo com a idade de início da doença e função motora, sendo a tipo I a de maior gravidade e a IV a mais leve. A AME 5q tipo I é a forma mais comum, atingindo 58% do total de pacientes com atrofia muscular espinhal.  

Já os tipos II a IV são de início tardio e apresentam menos complicações quando comparados ao tipo I. O tipo II corresponde a mais ou menos 27% dos casos da doença e os sintomas se manifestam, normalmente, entre 6 e 18 meses de idade. Pacientes assim diagnosticados costumam chegar à idade adulta e, geralmente, são capazes de sentar, mas não de andar. O tipo III corresponde a 12% dos pacientes com AME e é caracterizado pelo aparecimento dos sintomas entre as idades de 18 meses e a idade adulta. Pessoas com esse tipo apresentam expectativa de vida normal e conseguem andar até a vida adulta, com perda gradativa dessa habilidade ao longo do tempo.