Conitec analisa incorporação de tratamento para Doença de Pompe

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec abriu consulta pública sobre a incorporação da alfa-alglicosidase para doença de Pompe. Até o dia 24 de junho, pacientes, profissionais de saúde, especialistas e demais interessados poderão enviar contribuições sobre o assunto e auxiliar o plenário da Comissão na construção da recomendação final sobre a incorporação dessa tecnologia.

A doença de Pompe é uma condição genética rara, causada pela deficiência da enzima GAA (alfa-glicosidase ácida) que, em falta, provoca um acúmulo excessivo de glicogênio, principal reserva de energética das células do fígado e músculos. Essa alteração gera disfunções no funcionamento celular que podem levar ao enfraquecimento muscular progressivo, insuficiência cardíaca e respiratória e até mesmo a morte.

A Conitec está avaliando se a administração da alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática (TRE) em pacientes com esta doença é segura e eficaz. Os estudos analisados pela Comissão demonstraram resultados positivos para os casos precoces da doença, quando os sintomas não são mais graves e se iniciam antes dos dois meses de vida. Para esses pacientes, a TRE apresentou diversos ganhos, como uma melhor qualidade de vida, aumento do tempo para início da ventilação mecânica e maior sobrevida.

Por isso, a recomendação inicial do Plenário foi favorável à incorporação do medicamento. Leia aqui o relatório.

As sugestões encaminhadas durante a consulta pública podem confirmar ou modificar essa primeira recomendação da Conitec. Evidências científicas e informações técnicas, relatos de experiências sobre o uso dessas tecnologias para esses ou outros casos da doença podem contribuir para a análise da Comissão. Participe!

Para participar basta preencher os formulários eletrônicos disponíveis no site, no link Consultas Públicas.