Consulta pública avalia proposta de PCDT para Mucopolissacaridose Tipo VII
Documento foi elaborado após incorporação do medicamento alfavestronidase. A publicação do protocolo é uma das condicionantes para disponibilização do medicamento na Rede.
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) abriu consulta pública sobre a proposta de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para Mucopolissacaridose Tipo VII (MPS VII), doença rara causada pela falta ou deficiência de proteínas que auxiliam reações químicas importantes na digestão de determinados tipos de açúcares no organismo (os mucopolissacarídeos). A elaboração do documento é uma demanda do Ministério da Saúde e uma das condicionantes para disponibilização do medicamento alfavestronidase, incorporado ao SUS em agosto do ano passado. O documento tem recomendação favorável da Comissão e segue para receber contribuições da sociedade. O prazo para participação se encerra no dia 15 de março, clique aqui para participar.
Na mucopolissacaridose tipo VII, também conhecida como Síndrome de Sly, ocorre a falta da substância responsável pela degradação das glicosaminoglicanas (GAGs), ocasionando o acúmulo destes em tecidos e órgãos. Essa disfunção causa sintomas como atraso no desenvolvimento, retardo mental, baixa estatura e dificuldade de locomoção, problemas respiratórios e cardíacos e aumento do fígado e baço. Por ser hereditária, esse tipo pode ser transmitido de pais para filhos, ainda que os pais não manifestem a doença.
A expectativa de vida de quem tem MPS VII é reduzida, cerca de 42% dos pacientes morrem até os 35 anos devido complicações da doença. Estima-se que, no mundo, menos de 200 casos por ano sejam registrados. A Sociedade Brasileira de Genética apresentou um estudo, em 2019, em que foram identificados 22 casos de MPS VII no período de 15 anos no Brasil. Outro estudo revelou que a doença atinge menos de 3 pessoas em cada 10 milhões de nascidos vivos no país.
PCDT em avaliação
O PCDT para a doença foi elaborado para estabelecer critérios de diagnóstico, acompanhamento e tratamento, bem como orientar o uso da alfavestronidase. De acordo com o documento, a confirmação da doença deve envolver exames bioquímicos e testes genéticos. A abordagem terapêutica envolve equipe multidisciplinar, que inclua fonoaudiólogos, fisioterapeutas, terapeutas ocupacionais, equipe de enfermagem e diferentes especialidades médicas, entre outros profissionais. Nesse contexto, o PCDT traz as principais manifestações clínicas e o tratamento de suporte e sintomático que pode ser adotado para melhorar a qualidade de vida desses pacientes. Leia aqui o documento na íntegra.