Consulta pública avalia tratamento no SUS para mucopolissacaridose tipo VII

O prazo para envio das contribuições foi prorrogado para até o dia 17 de março

A Conitec quer ouvir a sociedade sobre a proposta de incorporação do medicamento alfavestronidase para o tratamento de pacientes com mucopolissacaridose tipo VII.

A mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII) ou síndrome de Sly, é doença hereditária causada pela falta de uma enzima que é responsável pela degradação das glicosaminoglicanas (GAGs). Essa falha leva ao acúmulo em tecidos e órgãos, causando sintomas, que incluem: rigidez articular, aumento do fígado e baço, atraso no desenvolvimento, retardo mental, baixa estatura, dificuldade de locomoção e problemas respiratórios e cardíacos.

Devido às complicações da doença, a expectativa de vida é reduzida, cerca de 42% dos pacientes morrem até os 35 anos. Estima-se que, no mundo, menos de 200 casos por ano são registrados.

Alfavestronidase

A Comissão avaliou as evidências científicas e, preliminarmente, recomendou a não incorporação do medicamento, por considerar que o tempo de mercado e a experiência clínica com o medicamento ainda são incipientes. Além disso, o impacto orçamentário é relevante, da ordem de R$ 3 milhões por paciente por ano. Saiba mais sobre o assunto, veja o Relatório Técnico.

Participação

Para participar, com experiências ou opiniões, acesse aqui; com contribuições técnico-científicas, acesse aqui.