Consulta pública sobre tecnologia para doença rara recebe contribuições até 31 de maio

Proposta de incorporação do lanadelumabe para pacientes com angioedema hereditário está em análise na Conitec

Está no ar a consulta pública sobre a proposta de incorporação do lanadelumabe para prevenção a longo prazo da ocorrência de crises em pacientes com angioedema hereditário (AEH). A doença, transmitida por meio dos genes de pais para filhos, caracteriza-se, entre outros aspectos, pelo súbito surgimento de inchaços que podem afetar qualquer parte do corpo, incluindo extremidades, face, tronco, trato gastrointestinal e/ou vias aéreas superiores (narinas, seios nasais e faringe). A Conitec recomendou inicialmente a não incorporação da tecnologia no SUS. O prazo para participação na consulta pública se encerra no dia 31 de maio.

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Para o Plenário, apesar da eficácia do medicamento apresentada por um único estudo (com boa qualidade metodológica), a população investigada não é a mesma que a solicitada para incorporação. Isso acabou por gerar incertezas quanto ao real benefício da tecnologia, sobretudo quando se considera o seu alto custo. Nesta perspectiva, uma população identificada de forma mais específica poderia melhorar a eficiência desse medicamento para o atual cenário do SUS. 

O angioedema hereditário ainda não tem cura, mas há tratamento disponível para controle e prevenção das crises. É considerada uma doença rara. No mundo, estima-se que haja um caso de AEH tipo I e II para cada 50 mil indivíduos. 

Leia aqui o relatório inicial.

Saiba mais

Essa condição clínica é causada pelo excesso de bradicinina. Tal excesso se deve a um defeito quantitativo ou qualitativo no gene da C1 esterase (C1-INH), que é uma enzima que inibe várias proteases (enzimas que quebram ligações entre aminoácidos das proteínas, atuando sobre diversos processos celulares e fisiológicos). Isso faz com que a bradicinina se acumule, causando o aumento dos vasos sanguíneos.

O surgimento de sintomas abdominais (relacionados ao edema da parede gastrointestinal) é uma característica que permite diferenciar a deficiência de C1-INH, pois outras formas de angioedema dificilmente incluem manifestações abdominais. Quando os sintomas ocorrem nessa região podem ser confundidos com outras causas de dor abdominal aguda, como apendicite e cólicas infantis. Os sintomas incluem náuseas, vômitos e diarreia pós-surto. Em geral, as crises são muito dolorosas e a doença pode levar à morte por asfixia, caso se manifeste nas vias aéreas superiores. 

Muitas crises ligadas a essa condição ocorrem de forma espontânea, contudo, diversos fatores podem desencadeá-las: traumas (ainda que leves), estresse, mudanças de temperatura extremas, infecção, menstruação, gravidez, consumo de álcool, exercício, uso de alguns medicamentos anti-hipertensivos, anticoncepcionais e terapia de reposição hormonal. A frequência e a gravidade das crises variam entre os pacientes.  

Há três tipos de AEH: com deficiência quantitativa de C1-INH (anteriormente designado como AEH C1-INH tipo I), que se caracteriza pela diminuição dos níveis de C1-INH, chegando a 50% ou menos dos valores normais. É a forma mais frequente de todos os casos de AEH, correspondendo de 80 a 85% dos casos; AEH com disfunção de C1-INH (anteriormente designado como AEH C1-INH Tipo II), os níveis de C1-INH são considerados normais ou elevados, mas há comprometimento de sua função, devido à sua condição de proteína irregular; e AEH com C1-INH normal (anteriormente designado como AEH tipo III), que é a forma menos frequente dessa condição clínica.   

Tratamento no SUS

O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde recomenda, para o tratamento preventivo das crises, o uso de andrógenos atenuados, que são compostos metabolizados mais lentamente pelo fígado e que se conectam aos receptores do hormônio testosterona, ligado ao desenvolvimento e manutenção, características masculinas das células. Mais especificamente no caso do SUS, é fornecido atualmente o danazol.  

Todavia, os medicamentos utilizados atualmente para a profilaxia de longo prazo no AEH apresentam preocupações importantes em relação aos efeitos adversos e incertezas quanto aos benefícios obtidos com o seu uso.