Ministério da Saúde incorpora medicamentos para mucopolissacaridose ao SUS

Alfaelosulfase e galsulfase estarão disponíveis em até 180 dias para as pessoas que vivem com os tipos IVa e VI da doença

Com diagnóstico difícil, a mucopolissacaridose (MPS) consiste em um distúrbio genético que afeta a produção de enzimas, substâncias fundamentais para diversos processos químicos vitais em nosso organismo. A doença não tem cura, mas, quando tratada adequadamente, é possível não só reduzir as complicações e sintomas, como também impedir o seu agravamento. Alguns tipos de MPS já podem ser bem controlados com Terapia de Reposição Enzimática (TRE), com a injeção das enzimas deficitárias em cada tipo da doença.

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Conitec avaliou os medicamentos alfaelosulfase e galsulfase para dois tipos de MPS. A primeira tecnologia foi analisada para o tipo IVa, conhecida também como Síndrome de Mórquio. Nesse tipo, a doença se manifesta nos primeiros anos de vida e causa diversas alterações ósseas nos pacientes, gerando limitações no desenvolvimento motor que podem, inclusive, evoluir para tetraplegia. Diferentemente de outras MPS, a Síndrome de Mórquio não causa alterações no sistema nervoso central.

A segunda tecnologia foi avaliada para o tipo VI, também conhecida como Síndrome de Maroteaux-Lamy. Pacientes portadores da doença são saudáveis no nascimento, mas, ao longo do crescimento, passam a apresentar alterações motoras e oculares.  De acordo com a avaliação da Conitec, tanto a alfaeolosulfase como a galsulfase, para terapia de reposição enzimática para os tipos de mucopolissacaridose descritos acima, mostraram, nos estudos avaliados, evidências positivas e algumas melhoras clínicas nos pacientes. Por isso, a Comissão decidiu pela incorporação das duas tecnologias. A inclusão no SUS desses tratamentos, entretanto, deve cumprir as recomendação estabelecidas pelo plenário, como a elaboração do protocolo de uso das duas tecnologias, o atendimento e administração do tratamento em hospitais que façam parte da Rede Nacional de Pesquisa Clínica, o registro dos dados clínicos e farmacêuticos no sistema de informação do SUS, a reavaliação do tratamento após 3 anos de administração, laudo médico para uso do medicamento, o fornecimento em hospitais credenciados e a negociação para redução do preço de compra dessas tecnologias pelo Ministério da Saúde.

A decisão pela incorporação do alfaelosufase para tratamento dos pacientes com MPS IVa e do galsulfase para MPS VI foi publicada no Diário Oficial (DOU) no dia 20 de dezembro pelo Ministério da Saúde. Conheça o relatório técnico da Conitec, com informações detalhadas sobre a análise do alfaelosulfase, neste link e do galsulfase neste link.